Seltene Erkrankungen verstehen und behandeln lernen
Etwa 7000 seltene Erkrankungen wurden bislang diagnostiziert. Bei der Hälfte kennt man die zugrunde liegenden Gendefekte zumindest in Ansätzen. Damit dieses Wissen erweitert und schließlich in erfolgreichen Therapien zur Anwendung kommen kann, sind Genetik, Pharmazeutik, Medizin und regulierende Behörden gemeinsam gefordert.
Bei einem hochkarätig besetzten Symposium zum Thema „From Rare to Care: Discovery, Modeling and Translation of Rare Diseases“ kommen Expert/innen all dieser Bereiche am Vienna BioCenter – mit den Life Science-Zugpferden IMP von Boehringer Ingelheim und den beiden ÖAW-Instituten IMBA und GMI – zusammen; Expert/innen vom CeMM der ÖAW sind ebenfalls vertreten. Die Forscher/innen diskutieren neueste Methoden und Erkenntnisse beim Identifizieren und Editieren von Genen in deren Funktionsnetzwerken. Sie nehmen insbesondere Stammzellzellen und Organoide in den Blick und stellen schließlich die ethischen Dimensionen der Erforschung seltener Erkrankungen und der Reparatur von Genen zur Debatte. „From Rare to Care“ ist die erste Konferenz der „Keystone Symposien“ in Wien, die sich – ausgehend von den USA – weltweit einen Namen für exzellente molecular- und zellbiologische Symposien gemacht haben.