Beim Symposium „From Rare to Care: Discovery, Modeling and Translation of Rare Diseases“ kamen Expert/innen dieser Bereiche am Vienna BioCenter und den dort angesiedelten Instituten, dem IMP und den Einrichtungen der Österreichischen Akademie der Wissenschaften (ÖAW) – dem Institut für Molekulare Biotechnologie und dem Gregor Mendel Institut für Molekulare Pflanzenbiologie –, zusammen. Neueste Methoden und Erkenntnisse beim Identifizieren und Editieren von Genen in deren Funktionsnetzwerken standen im Vordergrund. „From Rare to Care“ war die erste Konferenz der „Keystone Symposien“ in Wien, die sich – ausgehend von den USA – weltweit einen Namen für herausragende molekular- und zellbiologische Symposien gemacht haben.
Fallstudien, Anwendungen, Ethik
Im Rahmen der Konferenz wurden auch wichtige Fallstudien präsentiert, wie zum Beispiel die Eröffnungs-Keynote „Epidermale Stammzellen und kombinierte Zell- und Gentherapie der Epidermolysis Bullosa“ von Michele De Luca von der Universität Modena und Reggio Emilia in Italien. Stammzellpionier und Wissenschaftlicher Direktor des IMBA der ÖAW, Jürgen Knoblich und IMBA-Gründungsdirektor Josef Penninger gaben aktuelle Einblicke über die Anwendungen von Organoiden aus Stammzellen und ihr Potenzial für seltene Erkrankungen. Christoph Klein, Ludwig-Maximilians-Universität München, sprach über seltene immunologische Erkrankungen.
Das CeMM – Forschungszentrum für Molekulare Medizin der ÖAW und das Ludwig-Boltzmann-Institut für seltene Erkrankungen waren mit Matthias Farlik und Kaan Boztug und vertreten; Christiane Druml, Vorsitzende der Bioethikkommission und Direktorin des Josephinums der Medizinischen Universität Wien, hat die ethischen Dimensionen der Gentherapie bei seltenen Erkrankungen erläutert. Darüber hinaus sprachen unter anderem internationale Forschungsgrößen wie Neal Sondheimer vom Hospital for Sick Children in Kanada, Anneliene Jonker vom International Rare Diseases Research Consortium in Frankreich, Jae Seung Kang vom Seoul National University College of Medicine in Südkorea und Malin Parmar vom Wallenberg Neuroscience Center in Schweden.
"Es ist eine enorme Anerkennung für das Vienna BioCenter und seine Institute, zum ersten Mal ein Keystone-Symposium in Mitteleuropa zu veranstalten, bei dem Kliniker/innen, junge Forscher/innen, aber auch Unternehmen und Regulatorien zusammenkommen, um die genetischen Grundlagen seltener Krankheiten zu bekämpfen", sagte Josef Penninger. Deborah L. Johnson, Chief Executive Officer von Keystone Symposia, ergänzte: „Es freut uns sehr, dass wir zusammen mit dem Vienna BioCenter erstmals ein Keystone-Symposium nach Wien bringen konnten. Das Vienna BioCenter ist ein Forschungs-Hotspot, wo Wissenschaft und Biotech-Unternehmen zusammentreffen. Dies schafft genau die notwenigen Synergien, die es braucht, um die Ursachen seltener Erkrankungen zu verstehen und um Therapien für seltene Krankheiten zu entwickeln. Wir freuen uns darauf, Wissenschaftler/innen aus Österreich und dem Rest der Welt an diesem zentralen Standort begrüßen zu dürfen.“
